Ο καρκίνος του παγκρέατος παραμένει μία από τις πιο δύσκολες μορφές καρκίνου στην αντιμετώπιση, κυρίως επειδή συχνά εντοπίζεται όταν η νόσος έχει ήδη προχωρήσει. Γι’ αυτό και η έγκριση μιας νέας στοχευμένης θεραπείας στις ΗΠΑ θεωρείται ιδιαίτερα σημαντική εξέλιξη.
Πρόκειται για τη νταραξονρασίμπη, ένα φάρμακο σε μορφή χαπιού της αμερικανικής Revolution Medicines, το οποίο έλαβε έγκριση από τον FDA με ταχύτερη διαδικασία από το συνηθισμένο.
Καρκίνος παγκρέατος: Το φάρμακο που δίνει ελπίδα
Τα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής ήταν αρκετά ισχυρά ώστε να προκαλέσουν μεγάλο ενδιαφέρον στην ογκολογική κοινότητα. Σε μελέτη περίπου 500 ασθενών με προχωρημένο καρκίνο του παγκρέατος, η θεραπεία αύξησε τη διάμεση συνολική επιβίωση στους 13,2 μήνες, έναντι 6,7 μηνών με τη συνήθη χημειοθεραπεία.
Παράλληλα, σχεδόν στο ένα τρίτο των ασθενών η νόσος σταμάτησε να εξελίσσεται ή παρουσίασε σαφή επιβράδυνση.
Ο Άντριου Κόβελερ από το Fred Hutch Cancer Center χαρακτήρισε την έγκριση μία από τις πιο αναμενόμενες των τελευταίων ετών, υπογραμμίζοντας όμως ότι το φάρμακο δεν αποτελεί θεραπεία που εξαλείφει τη νόσο.
Διαβάστε Επίσης
Η σημασία του βρίσκεται αλλού: στο ότι προσφέρει μια ουσιαστική επιπλέον επιλογή σε έναν καρκίνο όπου οι διαθέσιμες θεραπευτικές λύσεις παραμένουν περιορισμένες.
Γιατί θεωρείται τόσο σημαντική η συγκεκριμένη έγκριση
Η νταραξονρασίμπη ανήκει σε μια νέα κατηγορία φαρμάκων που στοχεύουν μεταλλάξεις της οικογένειας γονιδίων RAS.
Οι συγκεκριμένες μεταλλάξεις εντοπίζονται σε περίπου 9 στους 10 καρκίνους του παγκρέατος και παίζουν καθοριστικό ρόλο στον ανεξέλεγκτο πολλαπλασιασμό των καρκινικών κυττάρων.
Για δεκαετίες, το RAS θεωρούνταν ένας εξαιρετικά δύσκολος θεραπευτικός στόχος. Οι επιστήμονες γνώριζαν πόσο σημαντικό ήταν για την ανάπτυξη πολλών όγκων, αλλά δεν είχαν καταφέρει να το μπλοκάρουν αποτελεσματικά με φάρμακα.
Αυτό ακριβώς είναι που κάνει τη νέα εξέλιξη σημαντική.
Ο Πίτερ Χόσεϊν, αναπληρωτής διευθυντής κλινικής έρευνας σε εξειδικευμένο κέντρο για τον καρκίνο του παγκρέατος, σημείωσε ότι οι προσπάθειες για αποτελεσματική αναστολή του RAS συνεχίζονταν για δεκαετίες και ότι η νέα έγκριση αποτελεί αποτέλεσμα αυτής της μακροχρόνιας έρευνας.
Από την πλευρά της Revolution Medicines, ο διευθύνων σύμβουλος Μαρκ Γκόλντσμιθ χαρακτήρισε την εξέλιξη επιβεβαίωση περισσότερων από δέκα ετών δουλειάς πάνω στη βιολογία των καρκίνων που συνδέονται με το RAS.
Ένας καρκίνος που συνήθως εντοπίζεται αργά
Ένας από τους βασικούς λόγους που ο καρκίνος του παγκρέατος έχει τόσο υψηλή θνητότητα είναι ότι συχνά δεν προκαλεί σαφή συμπτώματα στα αρχικά στάδια.
Σύμφωνα με τα στοιχεία που συνοδεύουν την έγκριση, περίπου το 80% των περιστατικών διαγιγνώσκεται όταν η νόσος έχει ήδη εξαπλωθεί.
Όταν υπάρχουν μεταστάσεις, η πρόγνωση γίνεται ιδιαίτερα δύσκολη. Μόλις περίπου 3% των ασθενών με μεταστατική νόσο παραμένουν εν ζωή πέντε χρόνια μετά τη διάγνωση.
Σε αυτό το πλαίσιο, ακόμη και μερικοί επιπλέον μήνες επιβίωσης μπορούν να έχουν μεγάλη σημασία, ιδιαίτερα όταν συνοδεύονται από καλύτερη ανοχή στη θεραπεία.
Λιγότερες σοβαρές παρενέργειες από τη χημειοθεραπεία
Ένα ακόμη σημαντικό στοιχείο της μελέτης αφορά την ασφάλεια.
Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες εμφανίστηκαν στο 43,6% των ασθενών που έλαβαν νταραξονρασίμπη, έναντι 57,7% στην ομάδα της χημειοθεραπείας.
Οι πιο συχνές παρενέργειες περιλάμβαναν δερματικές αντιδράσεις, φλεγμονή και έλκη στο στόμα, ναυτία και διάρροια.
Ανεπιθύμητες ενέργειες οποιασδήποτε βαρύτητας καταγράφηκαν συνολικά στο 86,3% των συμμετεχόντων που πήραν το νέο φάρμακο.
Ωστόσο, μόνο 1,2% χρειάστηκε να διακόψει τη θεραπεία εξαιτίας παρενεργειών. Στην ομάδα της χημειοθεραπείας, το αντίστοιχο ποσοστό ήταν 11,2%.
Αυτό δείχνει ότι, παρότι το φάρμακο δεν στερείται παρενεργειών, φαίνεται να είναι πιο διαχειρίσιμο για αρκετούς ασθενείς σε σχέση με τη συμβατική θεραπεία.
Ο FDA κινήθηκε πιο γρήγορα από το συνηθισμένο
Η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων προχώρησε στην έγκριση περίπου έξι μήνες νωρίτερα από την αρχική κανονιστική προθεσμία.
Ο Άντζελο ντε Κλάρο, από το Κέντρο Αριστείας για την Ογκολογία του FDA, απέδωσε την επιτάχυνση στα ιδιαίτερα ισχυρά αποτελέσματα της μελέτης και στη μεγάλη ανάγκη για νέες θεραπείες στον συγκεκριμένο καρκίνο.
Το φάρμακο είναι πλέον διαθέσιμο στις ΗΠΑ.
Η τιμή που έχει ανακοινωθεί φτάνει τα 39.800 δολάρια για θεραπεία 30 ημερών, αν και το πραγματικό κόστος για τους ασθενείς μπορεί να διαφέρει ανάλογα με την ασφαλιστική κάλυψη και τις διαπραγματεύσεις με τα ασφαλιστικά ταμεία.
Η εταιρεία σχεδιάζει επίσης να ζητήσει έγκριση και στην Ευρώπη.
Το επόμενο βήμα είναι να χρησιμοποιηθεί νωρίτερα
Η Revolution Medicines δεν σκοπεύει να περιορίσει τη νταραξονρασίμπη μόνο σε ασθενείς με προχωρημένη νόσο.
Το επόμενο στάδιο της έρευνας είναι να εξεταστεί αν το φάρμακο μπορεί να έχει όφελος και όταν ο καρκίνος του παγκρέατος βρίσκεται σε πιο πρώιμο στάδιο.
Αν αυτό επιβεβαιωθεί, η σημασία του θα μπορούσε να είναι ακόμη μεγαλύτερη, καθώς η θεραπεία θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί πριν η νόσος αποκτήσει εκτεταμένες μεταστάσεις.
Παράλληλα, η ίδια στρατηγική στόχευσης του RAS εξετάζεται και σε άλλους καρκίνους, μεταξύ αυτών και ο καρκίνος του πνεύμονα.
Αυτό είναι ίσως το πιο ενδιαφέρον στοιχείο της συγκεκριμένης έγκρισης. Δεν αφορά μόνο ένα νέο χάπι για έναν δύσκολο καρκίνο, αλλά πιθανώς μια ολόκληρη νέα κατηγορία θεραπειών απέναντι σε μεταλλάξεις που για χρόνια θεωρούνταν σχεδόν αδύνατο να αντιμετωπιστούν φαρμακευτικά.
Η νταραξονρασίμπη δεν αποτελεί ίαση και αυτό χρειάζεται να παραμένει ξεκάθαρο.
Σε μια νόσο όμως όπου η πρόοδος έρχεται δύσκολα και συχνά αργά, το γεγονός ότι μια στοχευμένη θεραπεία κατάφερε να διπλασιάσει περίπου τη διάμεση επιβίωση σε κλινική δοκιμή είναι από μόνο του μια εξέλιξη με ιδιαίτερο βάρος.
Ακολούθησε το Esquire στο Facebook, το Twitter και το Instagram.
